Le tout premier traitement de l’affection cutanée du vitiligo devrait être disponible pour les patients prioritaires en France, après avoir reçu une autorisation d’accès anticipée, tandis que les discussions sur son prix sont finalisées.

La nouvelle a été confirmée dans le Journal Officiel le 31 janvier.

Le ruxolitinib, connu en France sous le nom d’Opzelura, est le tout premier traitement de cette maladie auto-immune qui provoque une dépigmentation progressive de la peau du visage et du corps.

Ce médicament a été mis au point par la société américaine de biotechnologie Incyte. Il s’agit du premier produit dermatologique de la société, bien qu’elle ait déjà mis sur le marché plusieurs traitements anticancéreux couronnés de succès.

Le ruxolitinib est conçu pour repigmenter les zones de peau affectées chez les patients âgés de plus de 12 ans qui souffrent de vitiligo non segmentaire, c’est-à-dire lorsque la maladie affecte les deux côtés du corps, souvent sous forme de taches symétriques. Il s’agit de la forme la plus courante de la maladie.

Le médicament est également indiqué si le vitiligo ne couvre pas plus de 10 % de la surface corporelle totale du patient et s’il affecte également le visage.

« C’est une grande nouvelle pour les patients », a déclaré Martine Carré, présidente de l’Association française du vitiligo, pour Le Monde. « Nous attendions ce moment avec impatience.

« Jusqu’à présent, il n’existait pas de traitement reconnu pour cette maladie qui touche entre 600 000 et un million de personnes en France et représente une véritable souffrance psychologique pour les patients qui se sentent défigurés », a-t-elle déclaré.

Des essais cliniques réussis

Les résultats d’essais cliniques menés aux États-Unis et en Europe montrent que lorsque la crème est appliquée deux fois par jour sur les zones affectées, 31 % des testeurs ont constaté une amélioration de 75 % de l’état de leur visage après six mois, et 30 % ont constaté une amélioration de 90 % après un an.

Sur la base de ces résultats, la Commission européenne a donné son accord en avril 2023 pour que le médicament soit vendu sur le marché européen. Il a également été approuvé par la Haute Autorité de Santé (HAS) française.

Cependant, la HAS, qui évalue également les médicaments en vue de leur remboursement, doit encore conclure les négociations de prix avec le Comité économique des produits de santé. Cette étape est normalement nécessaire pour que les médicaments puissent être mis à la disposition des patients, et peut parfois prendre plus de 12 mois.

La sécurité du médicament suscite également de vives inquiétudes. Le traitement peut entraîner de graves effets secondaires, notamment un affaiblissement du système immunitaire, ce qui expose les patients aux infections.

Néanmoins, Opzelura sera désormais disponible, sous certaines conditions, en France grâce à un programme d' »accès direct » annoncé en 2021 par le président Emmanuel Macron. Le système a ensuite été présenté pour un essai par le ministre de la santé de l’époque, François Braun.

Le système d’accès direct s’inspire du modèle allemand et permet à certains médicaments d’être disponibles avant la fin des discussions avec le Comité économique des produits de santé. L’objectif est d’accélérer l’accès des patients prioritaires.

Opzelura est seulement le deuxième médicament à bénéficier de ce système, le premier étant la thérapie génique Hemgenix.

Comment les patients peuvent-ils avoir accès à Opzelura ?

Les patients éligibles devront se rendre chez leur dermatologue pour obtenir une ordonnance, puis se rendre à la pharmacie de l’hôpital pour retirer le médicament. L’Assurance maladie remboursera le traitement à 100 %.

Le système d’accès direct est prévu pour une durée maximale d’un an.

Ensuite, les négociations entre la HAS et le Comité économique des produits de santé, et entre le fabricant Incyte et l’Assurance maladie, devraient être achevées.

Cela permettra de fixer le prix définitif du médicament et d’ajuster le remboursement et l’accès des patients.

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